About Orphalan
Chez Orphalan, nous identifions, développons et donnons accès à des traitements innovants pour les patients atteints de maladie rare.
Nous sommes une entreprise internationale spécialisée dans le développement et la commercialisation de médicaments orphelins, dont le siège est situé à Paris.
Fondée en 2011, notre entreprise développe et propose des thérapies innovantes destinées aux personnes atteintes de maladies rares et invalidantes. Notre produit, le tétrachlorhydrate de trientine, a été approuvé pour le traitement de la maladie de Wilson et est disponible dans plus de 30 pays, sous les marques Cuprior® / Cuvrior®.
Notre approche
Chez Orphalan, nous sommes à l’écoute des patients et les plaçons au cœur de toutes nos actions. Nous nous concentrons sur les maladies rares, pour lesquelles les options thérapeutiques n’existent pas encore, sont sous-optimales ou associées à de graves complications. Nos efforts ont abouti au développement et à la commercialisation de traitements notamment en Europe et aux Etats-Unis et en Chine. Nous poursuivons nos efforts pour que notre premier médicament soit accessible à l’ensemble des patients dans le monde.
Grâce à un réseau mondial d’experts et de partenaires scientifiques et médicaux, nous élaborons des programmes complets de recherche et de développement, apportons un soutien aux patients et à leurs familles et sensibilisons le public aux maladies orphelines.

Notre histoire
Fondée en 2011 en France, nous commercialisons depuis 2019 Cuprior®, notre premier médicament destiné aux patients atteints de la maladie de Wilson fabriqué par les sociétés françaises Seqens (principe actif) et Delpharm (comprimés) est désormais disponible dans le monde entier.
Pour développer Cuprior®, nous avons collaboré avec l’Agence Générale des Équipements et Produits de Santé (AGEPS) qui avait mis au point une préparation hospitalière pour l’Hôpital Lariboisière à Paris le centre de référence historique pour la prise en charge de la maladie de Wilson. Orphalan a ainsi réussi à développer le Cuprior grâce à cette collaboration public/privé.
Notre engagement
Nous développons et délivrons des thérapies innovantes pour les patients atteints de maladies rares.
Il existe plus de 7 000 maladies rares dans le monde, dont beaucoup n’ont que peu ou pas d’options thérapeutiques.
En mettant l’accent sur le soutien aux patients, nous nous engageons à travailler en collaboration avec les communautés scientifiques et les patients atteints de maladies rares pour développer des traitements pour soigner des maladies pour lesquelles aucune solution thérapeutique n’existe aujourd’hui. Nous sommes convaincus que la recherche sur les maladies rares est essentielle, car chaque patient compte, indépendamment de la prévalence de sa maladie.
Nos valeurs
Notre travail repose sur un engagement sans faille envers les patients. Nous sommes unis par cinq valeurs fondamentales qui guident chacune de nos actions : impact, engagement, esprit collaboratif, expertise et dynamisme.
Notre équipe dirigeante
Conseil d'administration
Nos investisseurs
Nous sommes fiers de bénéficier du soutien d’un groupe d’investisseurs de premier plan, parmi lesquels Advent Life Sciences et Bpifrance. Partageant notre vision, ils s’engagent à bâtir une entreprise mondiale capable d’apporter une différence significative et concrète aux patients atteints de maladies rares.
En savoir plus
Notre recherche
Nous pensons que les patients du monde entier atteints d’une maladie rare devraient avoir accès à des traitements innovants qui améliorent leur prise en charge et ont un impact positif sur leur vie et celle de leurs proches.